Retroceso de la FDA: La leucovorina se aprueba para una enfermedad rara, no para el autismo.
En una decisión que marca un notable distanciamiento de las promesas emitidas desde la Casa Blanca el pasado otoño, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó este martes el uso de la leucovorina (una forma de vitamina B en dosis altas) exclusivamente para tratar una afección genética ultrarrara, descartando su validez como tratamiento generalizado para el autismo por falta de evidencia científica.
La noticia ha generado desconcierto en miles de familias que, tras una conferencia de prensa en septiembre encabezada por el presidente Donald Trump y el secretario de Salud, Robert F. Kennedy Jr., esperaban que el fármaco se convirtiera en el primer tratamiento aprobado por la agencia para mejorar los síntomas del autismo.
Un giro en la narrativa oficial
En septiembre, funcionarios de alto rango, incluido el comisionado de la FDA, el Dr. Marty Makary, sugirieron que la leucovorina podría beneficiar a una gran parte de la población autista. Sin embargo, la actualización de la etiqueta aprobada este martes limita el uso del medicamento a una condición específica:
- Indicación Aprobada: Deficiencia cerebral de folato en el gen del receptor 1.
- Alcance: Una afección genética que afecta aproximadamente a 1 de cada millón de personas (menos de 50 casos identificados en el mundo).
- Efecto: Mejora drástica en pacientes con esta mutación, eliminando convulsiones y restaurando funciones motoras en casos específicos.
La brecha entre la política y la ciencia
A pesar de que Makary afirmó previamente que entre el 20 % y el 50 % de los niños con autismo podrían beneficiarse, la revisión técnica de la FDA concluyó que no existen datos suficientes para establecer la eficacia del fármaco en el autismo de manera más amplia.
| Declaración (Septiembre 2025) | Realidad Técnica (Marzo 2026) |
| «Primer tratamiento reconocido por la FDA para el autismo». | Aprobado solo para una deficiencia genética ultrarrara. |
| Posible beneficio para el 60 % de los casos con déficit de habla. | El mayor estudio que respaldaba esta tesis fue retractado por errores en los datos. |
| «Da esperanza a numerosos padres». | La FDA no financiará ensayos a gran escala para probarlo en autismo. |
Consecuencias: Escasez y «daño hecho»
La promoción del fármaco desde el atril de la Casa Blanca provocó que las prescripciones de leucovorina se duplicaran en pocas semanas, según un estudio de la revista The Lancet. Esto generó una escasez crítica que afectó tanto a pacientes oncológicos (quienes usan el fármaco para paliar efectos de la quimioterapia) como a familias desesperadas que terminaron recurriendo a suplementos no regulados.
“El daño ya está hecho, porque los padres con niños autistas están desesperados”, afirmó el Dr. I. David Goldman, experto en farmacología, señalando que no existe una superposición real entre la rara forma genética aprobada hoy y el autismo común.
Una aprobación inusual
La FDA reconoció que esta aprobación no se basó en los ensayos clínicos aleatorios tradicionales, sino en una revisión sistemática de literatura médica. Justificaron esta medida alegando que, debido a la gravedad de la deficiencia genética y la respuesta «dramática» al tratamiento, sería poco ético realizar ensayos con placebos en esos niños.
El anuncio de hoy deja a la comunidad del autismo en una posición de incertidumbre, mientras los líderes de salud pública instan a los padres a buscar asesoramiento médico basado en evidencia probada y no en anuncios políticos.
